为了给孩子治病，吴女士一家在爱心人士的帮助下，通过各种途径攒下了第一年的药费

为了给孩子治病，吴女士一家在爱心人士的帮助下，通过各种途径攒下了第一年的药费。

从2021年12月开始，深圳市民吴女士就不断盼望着2022年元旦的到来。对于罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿家庭而言，这是一个开始改变他们治疗命运的日子。

2022年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施。全球首款SMA疾病修正治疗药物诺西那生钠在2021年国家医保药品目录谈判中经历一个半小时的“灵魂砍价”，最终以33000元一针的价格进入医保。对于罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿家庭，这是一份最好的新年礼物。

从“灵魂砍价”到落地实施还不到一个月

医保谈判结果公布后，以国家医疗保障局为代表的各级政府部门贯彻落实《药品目录》国家规定，扎实推动谈判药品落地，指导定点医疗机构和药店的合理配备和使用。从谈判结果公布，到患者享受医保报销政策接受治疗，前后不到一个月的时间，为历年来最短。

据媒体报道，新医保药品目录落地首日，北京、上海、广东、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院近20位脊髓性肌萎缩症（SMA）患者接受了诺西那生钠治疗。

这些患者在新的医保药品目录落地的第一天就切实享受到了医保报销政策，迅速高效地实现了从医保谈判到患者治疗获益的成果转化。政府、医疗机构和制药企业多方努力，实现“让国谈创新药物用得上、用得好、用得值”的初衷。

“天价药”入保

让罕见病患者不再“有药等于无药”

据介绍，SMA是目前两岁以下婴儿的头号遗传病“杀手”。诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，精准靶向针对SMA的致病原因，有效改善患者运动、呼吸等重要功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。此前，诺西那生钠曾因“一针70万”的价格而引发热议。

为了给孩子治病，吴女士一家在爱心人士的帮助下，通过各种途径攒下了第一年的药费，目前，孩子已经完成了用药第一年里的六次注射。但在政策公布前，吴女士认为“有药等于无药”，每年的高额费用是吴女士等大部分普通家庭无力承担的。吴女士坦言，在给孩子治病的过程中，她也遇到不少其他SMA患儿家庭因治疗费用负担过重而放弃治疗或者中断就医。此次诺西那生钠入保，将有效扭转SMA的诊疗困境，真正惠及SMA患者群体。“对于孩子来说，这是最好的消息。”吴女士说。

看到治疗曙光

对未来充满希望

从无药可用，到迎来治疗希望，再到享受医保政策，在政府及社会各界为患者群体所做的努力下，患者家庭的负担大大减轻，更多患者家庭看到了治疗曙光。吴女士回忆，当时消息公布时，病友群很多患者、家长都激动得哭了。

完成第一年的用药后，吴女士明显感觉孩子状态比未用药之前好了，她对未来充满希望。孩子将在2022年4月接受下一次用药治疗，届时，吴女士一家将享受医保报销待遇。“入保以后，算上医保报销，虽然还不清楚要自付多少，但负担肯定比以前小多了。”

“感谢伟大的祖国没有丢下我们这个小群体，希望孩子能恢复得越来越好。”吴女士对未来充满憧憬，“希望孩子能最大程度地恢复健康，也希望更多的病友能恢复健康。”